【天下新聞】全國: FDA同意加速批准漸凍症ALS新藥

2023年04月26日 (天下衛視記者編輯報導)

食品和藥物管理局FDA週二批准了一款治療罕見漸凍症ALS的新藥成為首個針對該疾病遺傳病因的可用治療方法。該藥物(Qalsody)可以用於治療超氧化物歧化酶1突變導致的漸凍症。這種藥物通過腰椎穿刺或脊柱注射給藥可以緩解患者的肌肉退化。該藥物最常見的副作用是疲勞關節和肌肉疼痛以及腦脊液中白細胞增加。漸凍症ALS是一種神經退行性疾病會影響大腦中的神經細胞導致虛弱和癱瘓。患者通常先是一隻手臂或腿部出現肌肉抽搐和無力，隨後出現吞咽困難或言語不清，最終會無法自行行走、說話、進食甚至到無法呼吸的程度。FDA已同意加速批准該藥物生產這種藥物的Biogen公司仍需要完成更多和更大規模的有效性研究。